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前言
基因治疗是现代分子生物学发展的产物,也是当代医学和生物学研究的一个新领域,它试图从基因水平调控细胞中缺陷基因的表达,或以正常基因校正、替代缺陷的基因,达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷、肿瘤等疾病的目的.然而如何以适当的方式将目的基因转移人体内,并在体内安全适度地表达,是长期限制基因治疗普及推广的技术瓶颈.曾长期用于基因治疗研究的病毒型载体由于其免疫原性、病毒毒性、潜在的致瘤性、DNA装载量有限、组装难度大、花费高等诸多难以克服的缺陷严重阻碍了其临床应用.数十年来,人们尝试用多肽、电穿孔、转染试剂、阳离子脂质体等方式递送遗传物质,这些方法虽然安全,但转导效率却不尽如人意,尤其是在血清中,难以获得稳定高效地表达.
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